Ученые устраняют мутацию, вызывающую заболевания

Группа исследователей успешно исправила мутацию гена, вызывающего болезнь у человеческих эмбрионов, не позволяя ему перейти к будущим поколениям. Они использовали инструмент для редактирования генов. Об этом сообщает ИА «Deita.ru» со ссылкой на Xinhua.

В новом методе используется инструмент для редактирования генов CRISPR для нацеливания на мутацию в ДНК, которая вызывает гипертрофическую кардиомиопатию, общее генетическое заболевание сердца, которое может вызвать внезапную смерть от остановки сердца и сердечную недостаточность.

Гипертрофическая кардиомиопатия затрагивает примерно одного из 500 человек.

«Каждое следующее поколение будет здорово, потому что мы удалили вариант гена, вызывающий болезни, из родословной исследуемой семьи», - сказал старший автор доклада Шухрат Миталипов, руководитель Центра эмбриональной клетки и генной терапии в Университете здоровья и науки штата Орегон.

CRISPR способен корректировать мутации в геноме человека, чтобы предотвратить генетические заболевания.

Техника редактирования генов, проводимая совместно с экстракорпоральным оплодотворением, может стать средством спасения людей с известными наследственными болезнетворными генетическими мутациями, чтобы исключить риск передачи болезни своим детям. Это также могло бы увеличить успех ЭКО, увеличив количество здоровых эмбрионов.

«Исследование первым показало успешную и эффективную коррекцию болезнетворной мутации на ранних стадиях человеческих эмбрионов с редактированием генов», - сказал доктор Ялда Джамшиди из университета Сент-Джордж в Лондоне.

Тем не менее, команда также отметила, что подходы к редактированию генома должны быть «доработаны» до перехода к клиническим испытаниям. 

Алина Калинина